Вашият виртуален всекидневник за новини,анализи и коментари,като никой друг

Биохакери представиха алтернатива на най-скъпото в света лекарство

в Любопитно
Loading...

Група експерти възнамерява да създаде пиратска версия на препарата Glybera, който се използва за лекуването на рядко наследствено заболяване. Целта на този екип е тази терапия да стане лесно достъпна за всички. Но производителят на оригиналния лекарствен препарат вече подготвя съдебни искове.

Генната терапия може да бъде изключително ефективна, но нейната твърде висока цена я прави недостъпна за повечето пациенти. Класическият пример в това направление е препаратът Glybera, предназначен за борба с дефицита на липопротеинлипазата – рядко заболяване на кръвта. Това лекарство, представено на пазара през 2015 година, се счита за за най-скъпото в света: един сеанс с него струва около $1 милион. Застрахователните компании една след друга обявиха, че не ме могат да плащат на своите клиенти подобни суми и през 2017 година производството на Glybera бе обявено за икономически неизгодно, нерентабилно, и неговото производство бе прекратено.

Но пациентите с дефицит на липопротеинлипаза могат да се надяват на на промени в тази ситуация – съобщи уеб изданието Technology Review. Екип от биохакери разработи препарата Slybera, който се счита за „пиратско копие“ на Glybera и е многократно по-евтин и достъпен. Сега тези специалисти помолиха професионалните тестери и изследователи, както и водещите фармацевти да им помогнат с проверките и тестването на техния лекарствен препарат.

Докато са работили върху своята версия на най-скъпото лекарство в света, биохакерите от Австрия и САЩ са изучили оригиналните изследвания и публикации в тази област, за да намерят генетичната последователност, срещу която действа този препарат.

След това те синтезирали неголеми пръстенообразни молекули ДНК, съдържащи този ген. Когато тази молекула се добави към жива клетка, тя започва да синтезира необходимия фермент – липопротеинлипазата.

Това е най-важната и основна разлика в сравнение с оригиналната Glybera, при която за доставките на необходимия ген се използва вирусен вектор. Именно използването на вируси прави тази терапия толкова скъпа. Използването на пръстенообразни ДНК молекули е много по-евтино, но ефективността на този подход е малко по-слаба. Оригиналната Glybera демонстрира „чудото на генната терапия“ понеже веднага, още след първата инжекция, дава положителен ефект. Специалистите, които производителите на лекарства наричат биохакери, заявиха че с техните молекули ще се постигне същия ефект, но след половин година.

Засега различните учени и лекари нямат единно мнение по повод „хакерското“ вещество. Някои от тях са на мнение, че тази група биохакери няма как да създаде лекарствен препарат за генна терапия.

Но редица други учени считат, че на биохакерите трябва да се даде шанс.

В същото време, компанията UniQure все още притежава патента за Glybera и е готова да пресече каквито и да било опити за копиране на този лекарствен препарат. Но едновременно с това не възнамерява да започне производството на това лекарство.

Даниел Десподов, Kaldata.com

Последни от Любопитно

Отиди Горе